به گزارش سلامت نیوز به نقل از روزنامه همشهری، آذرسال گذشته بود که با شدت‌گرفتن اعتراضات خانواده‌های این بیماران، رئیس دولت نسبت به تامین داروی آنها دستور داد. او همان موقع اعلام کرد که داروی موردنیاز بیماران در اسرع‌وقت برای یک دوره زمانی میان‌مدت و بلندمدت تهیه شود: «اکنون که در حال تدوین بودجه‌۱۴۰۱ هستیم، اعتبار مورد نیاز و ضروری برای بیماری‌های خاص را هم پیشنهاد بدهید که در بودجه گنجانده شود.»

نزدیک به 10ماه از آن روز می‌گذرد و به‌گفته خانواده این بیماران و انجمن‌هایی که در زمینه حمایت از مبتلایان به اس‌ام‌ای فعالیت می‌کنند، تنها برای نیمی از بیماران دارو وارد شده و همان هم توزیع نشده است. آنها اعتراضات‌شان را به گوش مسئولان سازمان غذا و دارو رسانده‌ و منتظر پاسخ‌اند.

همه اینها در شرایطی است که حدود 2ماه قبل سازمان غذا و دارو اعلام کرده بود که این داروها وارد شده و در هفته‌های بعد توزیع می‌شود. ابراهیم رحیمیان، عضو هیأت‌مدیره انجمن حمایت از بیماران اس‌ام‌ای روز گذشته به ایلنا گفت که سازمان به بهانه تدوین پروتکل برای تعیین اثربخشی دارو، اقدامی برای توزیع نکرده است.

درحالی‌که تدوین پروتکل اثربخشی دارو برای زمانی است که هنوز این دارو وارد نشده و در حال خرید آن هستند، همان زمان هم انجمن اس‌ام‌ای این موضوع را به سازمان غذا و دارو یادآور شد؛ اما این کار انجام نشد. داروهای مورد درخواست بیماران اس‌ام‌ای، آمپول اسپینرازا و شربت خوراکی رسیدیپلام است که به‌گفته رحیمیان، داروهای نسل نوین ژن‌درمانی هستند که پس از مصرف، ژن معیوب را تا حدی اصلاح می‌کنند.

آمپول ژولژن اس‌ام‌ای روی ژن SMA1 می‌نشیند و آن را اصلاح می‌کند و اگر به بیماران زیر 2سال تزریق شود، تقریبا درمان قطعی حاصل می‌شود. آمپول اسپینرازا و شربت خوراکی رسیدیپلام هم روی ژن SMA2 تأثیر دارد و آن را اصلاح می‌کند. این ژن، ژن پشتیبان SMA1 است و مانع تولید پروتئین اشتباه توسط این ژن می‌شود. در واقع این داروها موجب توقف بیماری و تا حد زیادی بهبودی می‌شود. گفته می‌شود تاکنون حدود 740بیمار شناسایی شده‌اند اما پیش‌بینی‌ها از وجود حدود 1500بیمار خبر می‌دهد.

یک شیشه شربت؛ 240میلیون تومان

آقای «اسدی» پدر دختر 4ساله، مبتلا به اس‌ام‌ای است. فرزند او با دستگاه تنفس زندگی می‌کند و به شدیدترین نوع بیماری مبتلاست. او هم همراه خانواده‌های دیگر از ساعت 8صبح روز گذشته به خیابان انقلاب رفته و تا ساعت دوونیم ظهر هم در مقابل سازمان غذا و دارو تجمع کرده بود. او به همشهری می‌گوید: «تعداد تجمع‌کنندگان حدود 250 تا 300نفر است و از صبح روز گذشته مقابل سازمان ایستاده‌اند اما سازمان غذا و دارو پاسخ درستی نمی‌دهد، نزدیک 2ماه است دارو وارد کشور شده اما جز یک مورد که بیمار بسیار بدحالی بود، دارو به هیچ بیماری داده نشده است.

یک‌بار پروتکل‌ها را بهانه می‌کنند و یک‌بار نداشتن پول را. درحالی‌که از قبل به آنها دستور تامین دارو را داده بودند.» به‌گفته او، هم‌اکنون تعدادی از بیماران بدحال مبتلا به اس‌ام‌ای در بیمارستان بستری‌اند و وضعیت وخیمی دارند: «2 داروی اسپینرازا و رسیدیپلام خوراکی و تزریقی هستند و با توجه به وزن بیمار، دوز مورد نیاز مشخص می‌شود.

این دوزها را پزشک معالج تعیین می‌کند و مصرف آن به‌صورت روزانه است. اسپینرازا آمپول است که در سال اول، 6تزریق نخاعی باید داشته باشد و از سال دوم 3تزریق، یعنی هر 4ماه یک بار.» اسدی می‌گوید، بیمارانی که این داروها را مصرف کرده‌اند، به‌تدریج بهبود پیدا کرده‌اند، مثلا اگر گردن نمی‌گرفتند یا دست و پایشان حرکت نمی‌کرد با مصرف آن، دچار حرکت شده‌اند.

برخی از بیماران با کمک‌های مردمی توانسته‌اند این داروها را تهیه کنند و فرزندشان که وابستگی 24ساعته به دستگاه تنفسی داشت، پس از سه‌، چهارماه مصرف دارو، این وابستگی کمتر شده است. به‌گفته او، داروی خوراکی این بیماران، حدودا 240میلیون تومان است. البته این مبلغ تنها برای یک شیشه داروست، اگر بیمار بالای 20کیلو باشد، ماهانه به دوونیم شیشه از این دارو نیاز است که مبلغ بسیار بالایی می‌شود.

با کمک دیگران از گرجستان داروی قاچاق خریدیم

مادر آراز حیدری، بیمار 22ماهه‌ای که از بدو تولد درگیر اس‌ام‌ای است هم در میان تجمع‌کنندگان روز گذشته دیده می‌شود. او از مازندران آمده‌ و به همشهری می‌گوید که فرزندش به نوع شدید این بیماری مبتلاست و حتی در بلع هم مشکل داشت. چندین جراحی برای او انجام شده و با دستگاه تنفس زنده بود. آنها پیش از این با کمک‌های مردمی، توانستند به‌طور قاچاق یک شیشه داروی خوراکی را از گرجستان بخرند؛ همان یک شیشه را 260میلیون تومان خریدند.

پس از آن متوجه شدند که در هند یک بسته از این دارو، همراه با 2شیشه اشانتیون، به همین مبلغ فروخته می‌شود و بسته بعدی را از هند خریدند. حالا حیدری می‌گوید که فرزندش حدود 5شیشه از این دارو را مصرف کرده و آنها روند تغییرات را از 4روز پس از مصرف دارو مشاهده کرده‌اند: «وقتی ما متوجه شدیم که فرزندمان وضعیت بسیار وخیمی پیدا کرده، با کمک‌های مالی دیگران، اقدام به تهیه دارو کردیم و توانستیم شربت رسیدیپلام را بخریم. به محض مصرف این دارو، آراز شروع به حرکت کرد، بچه‌ای که بدون دستگاه نمی‌توانست نفس بکشد، حالا در روز، حدود 5، 6ساعت بدون دستگاه می‌تواند نفس بکشد، قدرت تکلم پیدا کرده، بازی می‌کند و توانایی بلعش هم بیشتر شده است.

این در حالی است که قبلا به من گفته بودند که فرزند من به نوع شدید مبتلاست و دارو روی او اثر ندارد. اما با 5شیشه از این داروی خوراکی، وضعیتش بهتر شده است.» او می‌گوید باید این دارو به سرعت در اختیار بیماران قرار بگیرد و مصرف آن قطع نشود، در این صورت این بیماران می‌توانند به حالت اولیه‌شان برگردند.

حیدری می‌گوید او و همسرش نسبت فامیلی دارند و پیش از ازدواج و پیش از بارداری و حتی در دوران بارداری نگران ابتلای فرزندشان به بیماری‌های ژنتیک بوده است اما پزشکان او را برای پیگیری‌های بیشتر ارجاع نداده‌اند: «من چندین‌بار درخواست مشاوره ژنتیک داده بودم، حتی در غربالگری‌های بارداری هم نگران بودم اما پزشکان توجهی نکردند. درحالی‌که در غربالگری‌ها قابل تشخیص بود.»

دارو 49روز پیش وارد شده اما توزیع نمی‌شود

سعید اعظمیان، مدیرعامل انجمن بیماران اس‌ام‌ای ایران است و به همشهری می‌گوید: «پس از 10ماه از وعده رئیس دولت و دستور او برای تامین این دارو، روز گذشته، تجمعی از سوی خانواده‌ها در اعتراض به تامین‌نشدن این داروها، انجام شد. البته روز قبل از آن هم تجمع کوچکی برگزار شد اما چون پیگیری از سوی سازمان غذا و دارو صورت نگرفت، روز گذشته تمام خانواده‌ها برای اعتراض مراجعه کردند.»

به‌گفته اعظمیان، 49روز است این داروها وارد شده اما توزیع نمی‌شود، سازمان غذا و دارو می‌گوید که درگیر کارهای اداری هستند و علاوه بر این تنها 300بیمار را پاسخگو هستند، این در حالی است که تعداد بیماران اس‌ام‌ای در کشور که نیاز به این داروها دارند، 670نفر است. او می‌گوید: «این داروها از آمریکا و سوئیس وارد کشور شده ‌و اطلاع نداریم چقدر برای آنها هزینه شده، مسئله این است که سازمان غذا و دارو می‌گوید ما بیشتر از 300بیمار را نمی‌توانیم پوشش دهیم و برای بقیه بیماران دارو نداریم، همه اینها در شرایطی است که این داروها بسیار گران است و خانواده‌ها توانایی خرید آن را ندارند.» اعظمیان می‌گوید که رئیس دولت، دستور داده بود تا این دارو برای بیماران اس‌ام‌ای تامین شود، منابع مالی آن هم باید درنظر گرفته شود، حالا اما سازمان غذا و دارو می‌گوید که منابع مالی برای تامین داروی سایر بیماران ندارند، در این وضعیت تکلیف بیمارانی که دارو به آنها نمی‌رسد چیست؟

چند بیمار دیگر باید جان بدهند؟

به‌گفته مدیرعامل انجمن اس‌ام‌ای، تمام بیماران ویزیت شده‌اند و دوز داروی مورد نیازشان هم تعیین شده است، آنها منتظر دارو هستند، اما با توجه به صحبت‌های سازمان غذا و دارو، دارو به تمام بیماران نمی‌رسد: «ما حتی نمی‌دانیم چرا این‌همه مدت باید بگذرد اما دارو برای بیماران توزیع نشود. چند بیمار دیگر باید جانشان را از دست بدهند؟ وضعیت این بیماران در حال وخیم‌تر شدن است.

از 10ماه پیش تاکنون 20بیمار جانشان را از دست داده‌اند، شاید اگر دارو در اختیار داشتند این اتفاق نمی‌افتاد.» او می‌گوید از دفتر ریاست‌جمهوری هم موضوع را پیگیری خواهند کرد. به هر حال برای تامین این داروها وعده داده شده بود. بنابراین پول آن هم باید تامین می‌شد.

آتروفی عضلانی نخاعی یا بیماری SMA، نوعی بیماری ژنتیک است که باعث ضعف عضلانی و مشکلات حرکتی می‌شود. بیماری SMA روند خطرناکی را به‌مرور زمان طی می‌کند. درمان قطعی برای این بیماری وجود ندارد اما با اقدام به‌موقع می‌توان از پیشرفت آن جلوگیری کرد. نشانه‌های این بیماری، ضعف و سستی دست‌و پا، مشکلات حرکتی از قبیل نشستن و راه رفتن، لرزش عضلات، مشکلات مربوط به استخوان‌ها و مفاصل مانند بیماری اسکولیوز، اختلال در بلع غذا و اختلال در تنفس است.