به گزارش سلامت نیوز به نقل از ایرنا،شرکت زیست‌فناوری ورو تراپیوتیکس نتایج اولیه‌ای امیدوارکننده از مرحله اول مطالعه بالینی داروی جدید خود، VERVE-۱۰۲، منتشر کرده است. این دارو که در تلاش است تا درمان‌های ویرایش ژنی را به سطح بالاتری از ایمنی و کارآیی برساند، نشان داده که با استفاده از نانوذرات لیپیدی می‌تواند به نتایج بهتری در مقایسه با نسخه قبلی این دارو، VERVE-۱۰۱، دست یابد.
در این مطالعه، VERVE-۱۰۲ به‌طور خاص با هدف غیرفعال‌سازی دائمی ژن PCSK۹ در کبد طراحی شده است. این درمان، مشابه نسخه قبلی، به دنبال کاهش سطح کلسترول LDL است؛ اما تفاوت اصلی آن در استفاده از سامانه انتقال جدیدی به نام GalNAc-LNP است که به نانوذرات لیپیدی اجازه می‌دهد تا به‌طور مؤثرتری به سلول‌های کبدی دسترسی پیدا کنند.
در آزمایش‌های بالینی Heart-2 که روی ۱۴ بیمار مبتلا به «هیپرکلسترولمی خانوادگی هتروزیگوت (HeFH)» و بیماری زودهنگام عروق کرونر انجام شد، VERVE-۱۰۲ نتایج مثبتی را نشان داد. هیچ‌یک از گروه‌های درمانی دچار عوارض جانبی جدی نشده‌اند و برخلاف مطالعه قبلی با VERVE-۱۰۱، افزایش آنزیم‌های کبدی یا کاهش پلاکت‌ها مشاهده نشد. در این مطالعه، یک دوز واحد از دارو باعث کاهش ۵۳ درصدی سطح کلسترول LDL در بیماران شد و در برخی موارد این کاهش حتی به ۶۹ درصد نیز رسید.
در حال حاضر، یک گروه جدید از بیماران با دوز بالاتر از دارو در حال ثبت‌نام هستند و شرکت ورو تراپیوتیکس پیش‌بینی می‌کند که داده‌های نهایی این بخش از مطالعه را در نیمه دوم سال جاری منتشر کند. همچنین، داده‌های طولانی‌مدت از داروی قبلی VERVE-۱۰۱ همچنان جمع‌آوری می‌شود که نشان می‌دهد این درمان تا حدود دو سال به‌طور پایدار عمل کرده است.
سکار کاتیراسان، مدیرعامل ورو تراپیوتیکس، در واکنش به نتایج مثبت اخیر گفت: "فناوری اختصاصی ما در سامانه GalNAc-LNP در حال نشان دادن یکی از بهترین نمایه‌های ایمنی در این حوزه است و داده‌های جدید نشان می‌دهد که VERVE-۱۰۲ می‌تواند عملکردی برابر یا حتی بهتر از داروهای هدف‌گیری‌کننده PCSK۹ کنونی داشته باشد."
این دستاورد در زمانی منتشر می‌شود که حوزه ویرایش ژن با چالش‌هایی روبه‌رو بوده است. از جمله این چالش‌ها می‌توان به خروج فایزر از برنامه ژن‌درمانی هموفیلی B به‌دلیل کاهش تقاضا و توقف همکاری ورتکس فارماسوتیکالز با ورو تراپیوتیکس به‌دلیل تغییر اولویت‌های راهبردی اشاره کرد. با این حال، نتایج امیدوارکننده از VERVE-۱۰۲ امیدهای جدیدی برای آینده درمان‌های ویرایش ژنی ایجاد کرده است.
نظر شما